种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
我国学者发现阿尔茨海默病新型致病——上海APP突变
E674Q突变APP的替代表现出强烈的淀粉样蛋白的形成，据悉，这是淀粉样蛋白加工序列中唯一已知的导致晚发性阿尔茨海默病（LOAD）的致病突变。
2023-05-16
Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的，恢复T细胞产生
实验结果显示，ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后，产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病。
2023-03-23
导致中国人喝酒脸红的，还会增加心脏病风险，华人团队找到潜在治疗药物
ALDH2*2诱导了内皮细胞功能障碍，从而增加了冠状动脉疾病（CAD）风险，而SLGT2抑制剂（SGLT2i）可以预防和缓解这种内皮细胞功能障碍。
2023-02-08
NEJM：世界首例，在子宫内成功治疗未出生婴儿的罕见遗传病
目前还不清楚艾拉和其他接种这种治疗的患儿的长期情况如何，Jennifer Cohen 表示，她对此持“谨慎乐观”的态度，他希望在患者的一生中保持谨慎和监测，患者前五年的表现得情况非常关键。
2023-01-05
Cancer Discov：科学家绘制出与人类前列腺癌相关的遗传性的活性图谱
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究识别出了影响机体前列腺癌风险的87个遗传性体的分子功能，而且似乎大多数的遗传突变都会控制原理风险突变自身的基因的活性。
2023-01-12
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
《自然·衰老》：中国科学家找到能降低中国女性患阿尔茨海默病风险的！
作为最常见的神经退行性疾病，阿尔茨海默氏病（AD）可以说是研究人员的“心腹大患”，实在是太难搞了！毕竟目前，我们连AD的病理生理机制都还没怎么搞清楚。
2022-08-12